Informație

Pacientul primește a doua terapie genetică CRISPR din lume

Pacientul primește a doua terapie genetică CRISPR din lume


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Pentru prima dată în Occident, CRISPR a fost utilizat pentru a trata pacienții umani folosind terapie de editare genetică.

Primul tratament Western folosind CRISPR

CRISPR Therapeutics din Elveția și Vertex din Massachusetts au anunțat progrese în utilizarea tehnologiei revoluționare de editare genică ca tratament pentru o tulburare de sânge, prima dată când un astfel de tratament a fost utilizat de o clinică medicală din vest.

Prima utilizare a unei terapii de editare genică CRISPR este în China, unde este în curs un proces de cancer care utilizează tehnica de editare genică pentru o terapie împotriva cancerului.

VEZI ȘI: PROTEINELE „ANTI-CRISPR” NOI DETALIATE POATE DEȚINE CHEIA EDITĂRII GENETICE SIGURE

Primul pacient tratat cu CTX001, pe care compania îl descrie ca „o terapie cu celule stem hematopoietice CRISPR / Cas9 editate genetic, autolog, CRISPR / Cas9”, are talasemie beta dependentă de transfuzie și a primit terapia ca parte a unui studiu de investigație în editarea terapiilor la oameni.

„Am făcut progrese uriașe cu CTX001 și suntem încântați să anunțăm că am tratat primul pacient cu beta talasemie în acest studiu clinic”, a declarat Samarth Kulkarni, director executiv al CRISPR Therapeutics.

„Tratarea primului pacient din acest studiu marchează o importantă etapă științifică și medicală și începutul eforturilor noastre de a realiza pe deplin promisiunea terapiilor CRISPR / Cas9 ca o nouă clasă de medicamente potențial transformatoare pentru tratarea bolilor grave.”

Compania spune, de asemenea, că a înscris primul pacient care a început să primească tratamentul de investigare a CTX001 pentru boala severă de celule falciforme și se așteaptă să înceapă tratamentul până la mijlocul anului 2019.

„Beta talasemia și celulele falciforme sunt boli grave, care pun viața în pericol și evaluăm tratamentul ex vivo cu CTX001 cu scopul de a crea o terapie curativă potențială de o singură dată”, a declarat David Altshuler, vicepreședinte executiv și șef șef al Vertex. .

Colaborarea noastra cu CRISPR Therapeutics ofera o noua abordare terapeutica interesanta, care completeaza strategia noastra de utilizare a inovatiei stiintifice pentru a crea medicamente transformatoare pentru boli grave.

Beta talasemie și boala falciformă

Beta Talassemia este o tulburare genetică a sângelui cauzată de mutații ale genei beta-globinei, care are ca rezultat producții de beta-globină scăzute sau fără. Beta-globina este o componentă importantă a hemoglobinei, care este responsabilă de transportul oxigenului prin sânge.

Sickle Cell Disease (SCD) este, de asemenea, o tulburare genetică a sângelui cauzată de mutații ale genei beta-globinei, care produce hemoglobină anormală, în formă de semilună. Acest lucru poate determina celulele sanguine să devină rigide și să blocheze vasele de sânge mai mici. SCD severă poate duce la dureri acute, leziuni ale organelor și durate de viață reduse.


Priveste filmarea: What is CRISPR? (Iunie 2022).


Comentarii:

  1. Taumuro

    Au răspuns repede :)

  2. Yerodin

    Discuție infinită :)

  3. Pueblo

    În opinia mea, greșești. Îi sugerez să discute. Scrie -mi în pm.

  4. Lud

    Este fraza prețioasă



Scrie un mesaj